科普园地|可以治疗一切疾病?认识一下全球首富马斯克都投资的mRNA技术

作者 启辰生 发布于 2023-07-06
分类:科普园地

当下信使核糖核酸(mRNA) 技术可以用炙手可热来形容,就连号称世界上最有投资头脑的埃隆·马斯克都投资了它。作为新冠肺炎的康复者,马斯克曾在接受采访时说:“mRNA代表了医学的未来。基本上,你可以使用mRNA治疗一切疾病。mRNA就像计算机合成程序,你可以对它进行编程来让它执行所需的任何操作。举个例子,没准实际上你还能变成一只蝴蝶。”

马斯克不是医药领域的专业人士,变成蝴蝶或许是句玩笑话,但了解了这项技术后,你会觉得确也可信。未来,mRNA技术很可能会颠覆当前的疾病治疗模式,很多疾病的治疗都会因为它而改变。
mRNA是由脱氧核糖核酸(DNA)的一条链为模板转录而来、携带遗传信息、能指导蛋白质合成的一类单链核糖核酸。作为生命的核心分子之一,它是DNA翻译和蛋白质合成的桥梁。蛋白质的表达由转录和翻译两个过程组成。转录发生在细胞核中,机体以细胞中的DNA为模板,依据碱基互补配对原则转录生成mRNA后,mRNA就含有与DNA分子中某些功能片段相对应的碱基序列,故可作为蛋白质生物合成的直接模板,指导蛋白质的翻译。而蛋白质的翻译则在细胞质中的蛋白质加工厂——核糖体中进行。可以说,任何蛋白质的合成都离不开mRNA,反过来,我们也可以利用mRNA合成任何想要的蛋白质。
mRNA疗法,就是运用了mRNA技术的原理——通过转录,以双链DNA 分子为模板生成mRNA,随后mRNA 从细胞核进入细胞基质与核糖体结合,完成翻译过程,实现蛋白质的生产。简单地说,mRNA疗法就是修饰后的 mRNA分子进入细胞质后,利用细胞质内的自由核苷酸、核糖体等进行转录表达,合成目标蛋白质,最终执行相应的生理功能。
从理论上来说,mRNA能够表达任何蛋白质,如抗感染的疫苗或抗体、治疗罕见疾病的酶,或是修复受损组织的生长剂,因此可以探索治疗几乎所有基于蛋白质的疾病。mRNA技术可以像计算机的操作系统一样灵活快速,通过将新的遗传密码插入人工合成的mRNA来改变其靶标,从而实现马斯克所称的“可以治疗一切疾病”。
这把能解码各类复杂疾病的“万能钥匙”,除了可能终结新冠肺炎疫情外,更大的应用潜力体现在为开发药物提供了新的思路和方法,从而用于防治传染病和遗传病、肿瘤等更为棘手的疾病。
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